Programiranje ćelija kao granica bolestima

Rubius je startap koji postoji 18 meseci, osnovali su ga “preduzetnici-naučnici”, a obećava da će promeniti lečenje koristeći genetski modifikovane krvne ćelije. Da, znam, već vam se diže kosa na glavi kada se spomene genetska modifikacija, ali se zapravo radi o metodi koja može imati manje bezbednosnih rizika od drugih oblika terapije zasnovanih na genetskom inženjeringu. Ovo stoga što zrela crvena krvna zrnca ne nose genetski materijal, a Rubius ih, prema navodima ovog MIT Tech Review članka, potencijalno, pretvara u nosioce terapije za autoimune bolesti, infekcije, rak i hematološka oboljenja.

Istraživanja koja sprovodi ovaj startap nadovezuju se na napretke u mogućnosti uzgajanja i modifikacije ljudskih crvenih kvnih zrnaca od matičnih ćelija. Njihova inovacija odnosi se na inženjering matičnih ćelija uzetih iz koštane srži, koje modifikovanjem stvaraju specifične terapeutske proteine na površini i u unutrašnjosti. Četvoromesečni životni ciklus crvene krvne ćelije omogućiće dugotrajne terapije, a kroz krvotok dosežu sve delove tela.

Prvo oboljenje koju Rubius stavlja na test je fenilketonurija, teško genetsko oboljenje koje onemogućava varenje određene kiseline koja se nalaze u hrani bogatoj proteinima. Ukoliko se ne tretira, može voditi oštećenju mozga i mentalnoj retardaciji, a jedini način da se tretira za sada je rigorozna dijeta. Iako su prethodno naučnici pronašli enzim koji razlaže ovu kiselinu, nemoguće ga je samo injekcijom ubaciti u krvotok – tim Rubiusa je za sada svoje rešenje testirao na životinjama i ljudskim ćelijama u laboratoriji, a klinička testiranja se najavljuju za narednu godinu.